每經(jīng)記者 岳琦    每經(jīng)實(shí)習(xí)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 張海妮    

9月10日，第十屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇圓桌對(duì)話環(huán)節(jié)。圖片來(lái)源：主辦方供圖

罕見(jiàn)病面臨無(wú)藥之困。根據(jù)BCG《中國(guó)罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)報(bào)告》，全球已知的7000多種罕見(jiàn)病中，僅有不到5%存在有效治療方法。這意味著，很多罕見(jiàn)病患者正在承受“無(wú)藥可用”的痛苦，數(shù)量稀少的罕見(jiàn)病企業(yè)也面臨著商業(yè)化挑戰(zhàn)，而企業(yè)及時(shí)研制、供應(yīng)藥物，又需要投資機(jī)構(gòu)的支持。

在9月10日召開的第十屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇上，泉?jiǎng)?chuàng)資本董事總經(jīng)理巫薈、夏爾巴投資創(chuàng)始管理合伙人蔡大慶、波士頓咨詢董事總經(jīng)理兼全球合伙人胡奇聰、華泰大健康聯(lián)席負(fù)責(zé)人廖逸星作為投資（咨詢）方，曙方醫(yī)藥CEO嚴(yán)知愚、瑯鈺集團(tuán)CEO向宇作為企業(yè)方，針對(duì)罕見(jiàn)病企業(yè)的投資價(jià)值、發(fā)展方向展開了圓桌對(duì)話。

醫(yī)改傳遞有利信號(hào)，投資者需要有耐心

2018年，國(guó)家衛(wèi)健委、科技部、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局和國(guó)家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合印發(fā)了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，121種罕見(jiàn)病被納入其中。

這份被業(yè)內(nèi)人士視為具有里程碑意義的文件，不僅激發(fā)了許多人的創(chuàng)業(yè)熱情，也讓投資機(jī)構(gòu)感受到了產(chǎn)業(yè)發(fā)展的新風(fēng)向。據(jù)廖逸星介紹，雖然目前暫時(shí)A股和港股市場(chǎng)還沒(méi)有出現(xiàn)一家專注于罕見(jiàn)病的企業(yè)實(shí)現(xiàn)IPO融資，但在私募股權(quán)融資上，其實(shí)單筆融資的金額已經(jīng)開始接近美國(guó)市場(chǎng)，在融資資金量級(jí)上并沒(méi)有明顯差異。

這在幾年前是很難想象的。巫薈表示，因?yàn)楹芏嗪币?jiàn)病都是基因突變引發(fā)的疾病，而國(guó)外很多公司在精準(zhǔn)治療方面擁有最新的基因技術(shù)和平臺(tái)技術(shù)，所以泉?jiǎng)?chuàng)資本投資的海外項(xiàng)目中有較大一部分專注于罕見(jiàn)病領(lǐng)域。

巫薈說(shuō)，這是因?yàn)殡m然罕見(jiàn)病的患者群體不大，但是如果有比較好的技術(shù)平臺(tái)，精準(zhǔn)治療的臨床開發(fā)等過(guò)程相對(duì)會(huì)較快。

但是，由于中國(guó)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域起步較晚，目前很多罕見(jiàn)病患者面臨“海外有藥但國(guó)內(nèi)無(wú)藥”的無(wú)奈現(xiàn)狀，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病企業(yè)的數(shù)量也不夠多。對(duì)此，巫薈認(rèn)為和國(guó)內(nèi)早期罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)的生態(tài)支持系統(tǒng)不完善有關(guān)，而最近幾年隨著醫(yī)保保障力度的不斷加大和商保的逐漸崛起，對(duì)于罕見(jiàn)病企業(yè)來(lái)說(shuō)是令人振奮的。

蔡大慶則表示，罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)未滿足的需求太大，通常未滿足需求的地方通常就是很好的投資領(lǐng)域。不過(guò)，他也指出，雖然罕見(jiàn)病藥物的批準(zhǔn)程序、支付的能力、制度、政策已經(jīng)比以前有了長(zhǎng)足的進(jìn)步，但是還存在各方面的困難，要長(zhǎng)期發(fā)展還需要有耐心的投資者，“要快速地把這些藥推向市場(chǎng)解決問(wèn)題，還是有很多不方便的地方”。

值得注意的是，目前國(guó)內(nèi)還沒(méi)有出現(xiàn)IPO融資的罕見(jiàn)病企業(yè)，這與罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)的發(fā)展階段、估值壓力等方面的因素有關(guān)。對(duì)此，廖逸星認(rèn)為，一、二級(jí)市場(chǎng)的定價(jià)有各自的底層邏輯，作為投行的重要工作就是盡可能地減少一、二級(jí)市場(chǎng)對(duì)企業(yè)認(rèn)知的差異，做好企業(yè)價(jià)值傳遞。

“對(duì)于現(xiàn)階段挑戰(zhàn)較多的罕見(jiàn)病企業(yè)，首先要選擇能夠長(zhǎng)期陪伴企業(yè)去成長(zhǎng)的投資者，其次要盡可能找到企業(yè)的差異點(diǎn)，在最擅長(zhǎng)的環(huán)節(jié)發(fā)力，做好企業(yè)定位。”

行業(yè)“競(jìng)爭(zhēng)太少”，“抱團(tuán)”合作才能共贏

目前，國(guó)內(nèi)做罕見(jiàn)病的企業(yè)不多，各家對(duì)賽道的認(rèn)識(shí)也略有不同，但“合作”已是業(yè)內(nèi)共識(shí)。

嚴(yán)知愚從對(duì)罕見(jiàn)病定義的認(rèn)知出發(fā)，認(rèn)為罕見(jiàn)病更多是一個(gè)社會(huì)問(wèn)題范疇的概念，即罕見(jiàn)病病人在某個(gè)特定社會(huì)條件下面臨特定的問(wèn)題和挑戰(zhàn)。根據(jù)這個(gè)認(rèn)知，中國(guó)的罕見(jiàn)病企業(yè)要在商業(yè)路徑、商業(yè)邏輯、商業(yè)策略上做出與歐美國(guó)家的企業(yè)不同的選擇，而這也需要業(yè)內(nèi)同行共同創(chuàng)新、共同突破。

而向宇則從“眾人拾柴火焰高”的角度看待罕見(jiàn)病企業(yè)之間的合作。他表示，自己和同事從跨國(guó)企業(yè)出來(lái)創(chuàng)業(yè)，選擇了罕見(jiàn)病，而非腫瘤、基因等熱火朝天的領(lǐng)域，為患者“雪中送炭”的情懷也是很重要的一點(diǎn)。不過(guò)，目前賽道內(nèi)的同行還是太少。“我們發(fā)現(xiàn)，罕見(jiàn)病這個(gè)行業(yè)不是競(jìng)爭(zhēng)太多，而是競(jìng)爭(zhēng)太少，所以就需要大家一起推動(dòng)行業(yè)往前走。”

胡奇聰則表示，協(xié)作也要突破一些產(chǎn)業(yè)的瓶頸，其中第一個(gè)是支付問(wèn)題，另一個(gè)是提高對(duì)罕見(jiàn)病患者的診治水平，把患者的群體做大，而這需要更多的企業(yè)抱團(tuán)，聯(lián)合醫(yī)生、患者和政府去解決。

而從企業(yè)發(fā)展的角度，巫薈覺(jué)得國(guó)內(nèi)企業(yè)可以先引進(jìn)一些比較成熟的海外罕見(jiàn)病藥物，考慮到國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)剛剛起步，引進(jìn)過(guò)程可以鍛煉國(guó)內(nèi)開發(fā)團(tuán)隊(duì)在藥品報(bào)批，和醫(yī)生、病人溝通等方面的能力，不僅有利于企業(yè)的發(fā)展，還能推動(dòng)罕見(jiàn)病生態(tài)圈的構(gòu)建。

而引進(jìn)合作也并非易事。巫薈表示，對(duì)海內(nèi)外罕見(jiàn)病市場(chǎng)的了解和配套的專業(yè)支持也是外企看重的合作條件。“有的國(guó)外的罕見(jiàn)病公司可能只有兩個(gè)產(chǎn)品，每個(gè)產(chǎn)品對(duì)它們都很重要。”

此外，因?yàn)楹币?jiàn)病病人很少，在開發(fā)新藥的過(guò)程中，招募病人是比較大的障礙。這意味著國(guó)內(nèi)企業(yè)需要喚醒病人加入后期研發(fā)，從而形成讓國(guó)內(nèi)病人“有藥可治”的本土研發(fā)能力。

廖逸星表示，商業(yè)化環(huán)節(jié)也很重要，一款罕見(jiàn)病產(chǎn)品交給能最大限度造?；颊叩钠髽I(yè)，才能發(fā)揮出其更大的價(jià)值，無(wú)論是在臨床還是銷售，都要做好自己最擅長(zhǎng)的環(huán)節(jié)。

這也再次點(diǎn)出了罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)需要合作的主題。“事實(shí)上，無(wú)論在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，還是在其他的生物醫(yī)藥領(lǐng)域，協(xié)作都是永恒的話題。而‘優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)’是核心。”廖逸星說(shuō)。