每經(jīng)記者 劉明濤    每經(jīng)編輯 吳永久    

百億市場(chǎng)大蛋糕，坐等諾思蘭德“瓜分”。

作為基因療法新秀，諾思蘭德上市后便備受機(jī)構(gòu)矚目，該公司目前擁有基因治療及重組蛋白兩大平臺(tái)，研發(fā)管線包括7個(gè)基因治療藥物以及6個(gè)重組蛋白質(zhì)類藥物，主要覆蓋下肢缺血性疾病、急性心肌梗死所致缺血再灌注損傷、化療導(dǎo)致血小板減少癥等多個(gè)治療領(lǐng)域。公司多款藥物研發(fā)進(jìn)展均處在全球前列，其中基因治療藥物NL003、重組蛋白藥物NL002均處于臨床III期，預(yù)計(jì)2022年提交NDA，重組人胸腺素β4(NL005)處于Ⅱ期臨床，預(yù)計(jì)2025年上市。

日前，包括中信證券、銀河證券等多家券商和浙江韶夏投資管理有限公司等多家私募前去公司調(diào)研，眾機(jī)構(gòu)對(duì)該公司重磅產(chǎn)品研發(fā)進(jìn)度表示濃厚興趣。

諾思蘭德表示，NL003臨床試驗(yàn)已陸續(xù)啟動(dòng)24家醫(yī)院，遍布全國(guó)14個(gè)省的18個(gè)城市，截至2021年底累計(jì)完成入組比例約1/3。結(jié)合國(guó)內(nèi)疫情的反復(fù)及臨床試驗(yàn)本身的難度，公司已將 NL003開(kāi)發(fā)計(jì)劃調(diào)整為“計(jì)劃2022~2023年完成一個(gè)適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)并遞交 NDA”，根據(jù)該目標(biāo)計(jì)劃，預(yù)計(jì) 2022年底完成III期試驗(yàn)潰瘍適應(yīng)癥240例受試者入組，2023年上半年完成相關(guān)受試者訪視。

與同類在研藥物相比，NL003最大的區(qū)別在于目的基因采用了自主研發(fā)的重組HGF-X7基因，其轉(zhuǎn)染到體內(nèi)細(xì)胞后，可通過(guò)可變剪接同時(shí)表達(dá)人體內(nèi)天然存在的兩種 HGF異構(gòu)體（HGF728 與 HGF723）。在臨床前的研究中，通過(guò)相同的載體下構(gòu)建的兩種異構(gòu)體同時(shí)表達(dá)和只表達(dá)單個(gè)異構(gòu)體的比較實(shí)驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，兩個(gè)異構(gòu)體同時(shí)表達(dá)具有更好的促血管生長(zhǎng)活性。

民生證券分析指出，諾思蘭德作為生物工程創(chuàng)新型企業(yè)，擁有兩個(gè)重磅基因治療平臺(tái)，在研產(chǎn)品豐富且成熟度高，重點(diǎn)產(chǎn)品進(jìn)度居世界前列，且后續(xù)仍有在研產(chǎn)品持續(xù)推向臨床，看好公司未來(lái)有望成為一家先進(jìn)成熟的基因治療公司。不過(guò)，由于公司重磅產(chǎn)品還在研發(fā)之中，每年均需投入巨額研發(fā)費(fèi)用，未來(lái)幾年仍將繼續(xù)保持虧損狀態(tài)。

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