每經(jīng)記者 蔡鼎    每經(jīng)編輯 高涵    

據(jù)CNBC報道，美國食藥監(jiān)局（下稱FDA）于美東時間1月6日（周五）加速批準了治療阿爾茲海默病的藥物lecanemab，這是由渤?。˙iogen，BIIB，股價279.25美元，市值402.1億美元）及其日本合作伙伴衛(wèi)材株式會社（Eisai）在不到兩年時間里第二種獲得早期批準的藥物。此外，這也是FDA自2003年以來批準的第二款阿爾茨海默病藥物。

早期的研究顯示，接受lecanemab治療能減緩患者的認知能力下降速度，不過，lecanemab的安全性仍待解：部分接受lecanemab治療的受試者出現(xiàn)了腦腫脹和出血的現(xiàn)象。

受上述消息刺激，渤健周五尾盤迅速拉升，盤中一度漲7.15%，最終收漲2.82%。

美國定價每年約18萬元，新藥更有效嗎？

在FDA此次批準lecanemab之前，2022年11月份公布的臨床試驗結果表明，lecanemab在一定程度上減緩了阿爾茨海默病導致的輕度障礙患者的認知能力下降，但該療法也有腦腫脹和出血的風險。

渤健1月6日股價走勢（圖片來源：雅虎財經(jīng)）

領導lecanemab的衛(wèi)材株式會社將該療法在美國的定價設為每年2.65萬美元（約合18.1萬元），將以Leqembi的藥名出售。

CNBC報道中稱，如果一種藥物有望比現(xiàn)有的藥物更有效地幫助患有嚴重疾病的患者治療，那么FDA就可以加快該藥物的審批，以便迅速將其推向市場。2022年7月，渤健和衛(wèi)材株式會社向FDA申請了lecanemab的加速審批。

FDA神經(jīng)科學部門主任Billy Dunn博士在一份聲明中表示，“患阿爾茨海默病會極大地削弱患者的生活自理能力，并對他們的親人產(chǎn)生毀滅性的影響。這種治療方案是針對并影響阿爾茨海默病潛在疾病過程的最新療法，而不只是治療疾病的癥狀。”

公開數(shù)據(jù)顯示，美國目前的阿爾茨海默病患者達650萬。這種不可逆的疾病會破壞患者的記憶和思維能力，并最終令患者的執(zhí)行力完全喪失。

《每日經(jīng)濟新聞》記者注意到，上周，美國國會發(fā)布的一份報告稱，FDA在2021年6月份對渤健和衛(wèi)材株式會社的Aduhelm審批過程中，未能遵守自己的指導方針和內(nèi)部做法，“充斥著違規(guī)行為”。Aduhelm是渤健和衛(wèi)材株式會社的另一款阿爾茲海默癥藥物，也是FDA近20年來批準的首款阿爾茨海默病新藥。

該國會報告稱，“FDA必須迅速采取行動，確保其未來審查阿爾茨海默療法的程序不會導致外界對FDA審查的完整性產(chǎn)生同樣的懷疑。”

研究：lecanemab能減緩患者的認知能力下降速度

lecanemab是一種單克隆抗體，針對的是一種叫做淀粉樣蛋白的蛋白質，這種蛋白質在阿爾茨海默癥患者的大腦上堆積。該抗體每兩周靜脈注射一次，劑量根據(jù)病人的體重決定， 即每公斤劑量為10毫克。

FDA在一份聲明中表示，基于在接受該治療的臨床受試者中觀察到的淀粉樣斑塊減少，F(xiàn)DA批準了lecanemab。沒有接受lecanemab治療的受試者，淀粉樣斑塊沒有減少。

圖片來源：《紐約時報》報道截圖

另外，發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上的臨床試驗結果還發(fā)現(xiàn)，在18個月的時間里，接受lecanemab治療的患者的認知能力下降速度比未接受該治療的患者慢27%。需要指出的是，這項研究由渤健和衛(wèi)材株式會社資助。

通常來講，阿爾茲海默癥患者認知能力的下降是用一個叫做“臨床癡呆評級”的系統(tǒng)來衡量的，這是一個18分的量表，分數(shù)越高表示損害的程度越大。該系統(tǒng)測量認知功能，如記憶力、判斷力和解決問題的能力。

接受lecanemab單抗治療的受試者組別中，阿爾茨海默病平均惡化了1.21分，而未接受治療的受試者組別則平均惡化了1.66分。據(jù)悉，近1800名年齡在50~90歲之間的早期阿爾茨海默氏癥患者參與了這項試驗，其中約一半人接受了lecanemab治療，另一半人沒有接受。

lecanemab有腦腫脹和出血風險，安全性待解

然而，盡管lecanemab可能在一定程度上減緩患者認知能力下降，但這種治療也存在風險。

研究顯示，接受lecanemab治療的患者中有近13%出現(xiàn)腦腫脹，而未接受該治療的患者中僅有約2%出現(xiàn)腦腫脹，不過這約2%的患者大多是輕度到中度的腦腫脹，沒有引起癥狀，通常在四個月內(nèi)痊愈。CNBC報道中還稱，在接受lecanemab治療的患者中，有約3%的患者出現(xiàn)了更嚴重的腦腫脹，癥狀包括頭痛、視覺障礙和思維的混亂。

此外，接受lecanemab治療的患者中有約17%出現(xiàn)了腦出血，而未接受該治療的患者中這一比例僅為9%。與腦出血相關的最常見癥狀是頭暈?？傮w而言，在臨床試驗中，接受lecanemab治療的患者中有14%發(fā)生了嚴重的不良反應，而未接受該治療的患者中發(fā)生嚴重不良反應的比例為11%。

該研究的作者稱，需要更長的臨床試驗來確定lecanemab對早期阿爾茨海默病患者的療效和安全性。FDA則表示，lecanemab的處方信息將包括有關腫脹和出血風險的警告，廣義上講就是淀粉樣蛋白相關的異常。

另據(jù)本周發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上的一篇研究，美國芝加哥地區(qū)一名臨床受試者的死亡可能與接受了lecanemab治療有關。這位65歲的老人在第三次輸注lecanemab的四天后中風住院，且其中風后進行的CT掃描發(fā)現(xiàn)腦部大量出血，但其中風前81天進行的核磁共振沒有發(fā)現(xiàn)任何出血。

這名患者還服用了一種名為t-PA的藥物，用于分解導致中風的血塊。但撰寫研究報告的醫(yī)生們表示，僅使用t-PA這種藥物，大面積腦出血仍是一種不尋常的并發(fā)癥。

封面圖片來源：攝圖網(wǎng)-500993584