國(guó)家藥監(jiān)局副局長(zhǎng)黃果在今天（5日）上午國(guó)務(wù)院新聞辦公室召開的“權(quán)威部門話開局”系列主題新聞發(fā)布會(huì)上指出，近年來(lái)，國(guó)家藥監(jiān)局以深化審評(píng)審批制度改革為契機(jī)，努力加快罕見病藥品上市速度，努力讓更多的罕見病患者有藥可用。2018年起，國(guó)家藥監(jiān)局就建立了專門通道，對(duì)我國(guó)包括罕見病用藥在內(nèi)的臨床急需境外新藥，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)、鼓勵(lì)申報(bào)、加快審批。根據(jù)上述政策，已有23個(gè)進(jìn)口罕見病新藥通過專門通道獲批上市。2020年，我們進(jìn)一步明確了優(yōu)先審評(píng)程序，將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病新藥，納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。目前，在所有藥品上市申請(qǐng)中，罕見病新藥的審評(píng)審批時(shí)限是最短的。

針對(duì)罕見病單病種發(fā)病率極低，藥物研究難度遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過常見多發(fā)病的特殊性，國(guó)家藥監(jiān)局對(duì)治療罕見病的創(chuàng)新藥給予政策傾斜，藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)對(duì)罕見病新藥實(shí)行早期介入、研審聯(lián)動(dòng)、全程服務(wù)，組建審評(píng)團(tuán)隊(duì)跟進(jìn)罕見病藥物研發(fā)創(chuàng)新，允許企業(yè)滾動(dòng)遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗(yàn)、綜合審評(píng)等重點(diǎn)環(huán)節(jié)建立了無(wú)縫銜接機(jī)制。這些做法，可以很大程度上提升罕見病新藥的研發(fā)質(zhì)量和效率。

通過綜合施策，近年來(lái)，我國(guó)罕見病用藥的上市數(shù)量和速度實(shí)現(xiàn)了“雙提升”。2018年以來(lái)，我國(guó)批準(zhǔn)上市的進(jìn)口和國(guó)產(chǎn)罕見病用藥共計(jì)68個(gè)。下一步，國(guó)家藥監(jiān)局將繼續(xù)高度關(guān)切罕見病患者需求，在確保上市藥品安全、有效、質(zhì)量可控的基礎(chǔ)上，加快罕見病藥品審評(píng)審批，為罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量作出最大努力。（央視新聞）