每經(jīng)記者 陳星    每經(jīng)編輯 陳俊杰    

丨2024年4月29日 星期一丨

NO.1 輝瑞B(yǎng)型血友病基因療法在美獲批上市

4月26日，輝瑞宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)其基因療法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用于治療中重度B型血友病成人患者。BEQVEZ的定價(jià)為350萬(wàn)美元，與之前批準(zhǔn)的B型血友病基因療法Hemgenix價(jià)格一致。

點(diǎn)評(píng)：B型血友病是一種因先天缺乏FIX導(dǎo)致的遺傳性出血性疾病。基因療法為該疾病提供了新的治療手段。

NO.2 諾華口服PNH新藥在華獲批上市

4月26日，諾華宣布其鹽酸伊普可泮膠囊（iptacopan）在華獲批上市，用于治療既往未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

點(diǎn)評(píng)：2023年12月，伊普可泮獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于成人PNH患者的治療，成為首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的口服單藥治療成人PNH的藥物。在FDA獲批僅4個(gè)月后，伊普可泮在中國(guó)成功獲批，這是諾華以“中國(guó)速度”推動(dòng)全球創(chuàng)新藥物加速進(jìn)入中國(guó)的又一例證。

NO.3 BMS計(jì)劃裁員2200人

4月25日，百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb）表示，將有大約2200名員工受到公司成本削減措施的影響，該措施旨在到2025年底節(jié)省約15億美元。BMS指出，該計(jì)劃包括組織管理結(jié)構(gòu)重組，優(yōu)化產(chǎn)品管線。

點(diǎn)評(píng)：百時(shí)美不止通過(guò)優(yōu)化人員削減成本。首席醫(yī)療官Samit Hirawat指出，百時(shí)美到目前為止，大約有12個(gè)方案已經(jīng)停止或指定委外開(kāi)發(fā)。根據(jù)BMS財(cái)報(bào)，公司第一季度銷(xiāo)售額增長(zhǎng)了5%，至119億美元，超過(guò)此前115億美元的預(yù)期。

NO.4 吉利德徹底放棄CD47單抗開(kāi)發(fā)

吉利德在公布2024Q1財(cái)報(bào)的同時(shí)，更新了管線進(jìn)展，其將關(guān)于CD47單抗magrolimab的6項(xiàng)試驗(yàn)從管線中剔除。包括magrolimab聯(lián)合療法治療頭頸部鱗狀細(xì)胞癌、三陰性乳腺癌、結(jié)直腸癌等多項(xiàng)實(shí)體瘤研究。

點(diǎn)評(píng)：以Magrolimab為代表的CD47靶點(diǎn)曾被認(rèn)為是下一個(gè)重磅炸彈誕生地，然而，該藥物開(kāi)發(fā)最終還是以失敗告終。作為CD47靶點(diǎn)風(fēng)向標(biāo)的magrolimab后面還有眾多follower，這些項(xiàng)目的未來(lái)或許也將迎來(lái)變數(shù)。

NO.5 2024醫(yī)保飛檢落地

4月28日，國(guó)家醫(yī)保局聯(lián)合財(cái)政部、國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家中醫(yī)藥局印發(fā)了《2024年醫(yī)療保障基金飛行檢查工作方案》，在全國(guó)范圍啟動(dòng)2024年醫(yī)療保障基金飛行檢查工作。

點(diǎn)評(píng)：縱觀工作方案，本次國(guó)家飛行檢查有幾大重點(diǎn)值得關(guān)注：重點(diǎn)關(guān)注醫(yī)?；鹗罩w量較大、醫(yī)療服務(wù)資源比較豐富的地區(qū)和機(jī)構(gòu)；開(kāi)展“回頭看”，隨機(jī)抽取５個(gè)省份進(jìn)行國(guó)家飛行檢查；聚焦定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)重癥醫(yī)學(xué)、麻醉、肺部腫瘤等領(lǐng)域；重點(diǎn)查處定點(diǎn)零售藥店虛假購(gòu)藥、參與倒賣(mài)醫(yī)保藥品、串換藥品三個(gè)方面。“隨機(jī)檢查”及“回頭看”等行動(dòng)有助于發(fā)現(xiàn)問(wèn)題的長(zhǎng)期性和持續(xù)性，推動(dòng)醫(yī)?；鸸芾碇贫群蛢?nèi)部控制的改進(jìn)和完善。